GEN TEKNOLOJİSİNİN İNSANLARA UYGULANMASI (GEN TERAPİSİ)

 

GEN TEKNOLOJİSİNİN İNSANLARA UYGULANMASI (GEN TERAPİSİ)

Bu alandaki hedef elbette ki insan sağlığıdır. Özellikle kalıtsal hastalıkların tedavisinde bu tekniklerin kullanılması tıp tarihinde bir devrim olmuştur. Ancak bilinen veya bilinmeyen pek çok kalıtsal hastalığın tedavi edilebilmesi için insan genomunun haritasının çıkartılması gerekmektedir. Bu yönde de olumlu çalışmalar devam etmektedir. 1990 yılında ABD ve Avrupa Ülkeleri “İnsan Genom Projesi” adı altında büyük bir çalışma başlatmıştır. Başta kanser olmak üzere, AIDS, kalp hastalıkları, diyabet ve pek çok hastalık erken teşhis edilerek kısa sürede tedavi edilebilecektir.

Gen terapisini, genetik hastalıkların düzeltilmesi amacı ile özellikle somatik hücrelere, sağlam DNA dizilerinin aktarılması olarak tanımlayabiliriz. Germ hücrelerine (sperm ve ovum) sağlam DNA’nın aktarılması çalışmaları oldukça tehlikeli ve sonuçlarının iyi düşünülmesi gereken çalışmalardır. Somatik hücrelere yapılan gen nakli, sadece somatik hücrelerde kalırken, germ hücrelerinde yapılan gen nakilleri nesilden nesile geçtiği için gelecek kuşakları da etkisi altına alacaktır. Gen terapisinin asıl amacı, hücrelerde hastalığa yol açan kusurlu (fazla ya da az çalışan) veya eksik genlerin sağlıklı genlerle yerlerinin değiştirilmesidir. Yani hastayı tedavi etmek için kemoterapi uygulanmıyor, tedavi, sorunun temeline inilerek genetik olarak çözümleniyor. Tedavideki en önemli aşama, hastalığa neden olan genin belirlenmesi sürecidir. Bu yüzden İnsan Genom Projesi’nin tamamlanarak istenilen genlere ulaşılması önem taşımaktadır.

 

1-    İlaç ve Protein Sentezi

Pek çok hastalığın tedavisinde kullanılan ilaç ve proteinler bugün hayvanlara sentez ettirilmektedir. Bunun temelinde insan genlerinin hayvanlara aktarılması yatmaktadır. İnsan genleri aktarılmış hayvanlarda bazı hastalıklar için model oluşturulması mümkün olurken en önemli hedef ise hayvanlarda doku veya organ üretilebilmesidir. Yapılan bazı önemli çalışmalar Tablo 2.3’te gösterilmiştir.

 

Hayvanlar

İlaç / Protein

Kullanım

Koyun

Alfa-1 antitripsin

Amfizem tedavisi

Koyun

CFTR

Sistik fibrosis tedavisi

Koyun

Doku plasminojen aktivatör

Tromboz tedavisi

Koyun

Faktör VIII, IX

Hemofili tedavisi

Koyun

Fibrinojen

Yara tedavisi

Domuz

Doku plasminojen aktivatör

Tromboz tedavisi

Domuz

Faktör VIII, IX

Hemofili tedavisi

Keçi

İnsan protein C

Tromboz tedavisi

Keçi

Anti-trombin 3

Tromboz tedavisi

Keçi

Glutamik asid dekarboksilaz

Tip 1 diabet tedavisi

Keçi

Pro542

HIV tedavisi

Sığır

Alfa-laktalbumin

Anti-enfeksiyon

Sığır

Faktör VIII

Hemofili tedavisi

Sığır

Fibrinojen

Yara tedavisi

Sığır

Kollajen I, kollajen II

Doku onarımı, römatoid artirit tedavisi

Sığır

Laktoferrin

Sindirim kanalı enfeksiyonu tedavisi, enfeksiyöz artirit tedavisi

Sığır

İnsan serum albumin

Kan hacminin sağlanması

Tavuk, Sığır, Keçi

Monoklonal antibadiler

Aşı üretimi

Tablo 1: İnsan Genleri Aktarılmış Hayvanların Bazı Hastalıkların Tedavisi İçin Kullanımı

 

 

2-          İnsülin Sentezi

Kan şekerinin kandaki seviyesinin düzenlenmesinden sorumlu olan hormonlardan birisi insülindir. Bu hormon pankreasın beta hücrelerinden salgılanarak kan dolaşımına bırakılır. Hormonun başlıca görevi yükselmiş olan kan glikozunu düşürmektir. Eğer hormon yeterli salgılanmaz veya aktivitesini gösteremezse kanda şeker seviyesi yükselir (şeker hastalığı=diyabet). Rekombinant DNA teknolojisinden önce şeker hastalarına, domuz ve koyun pankreasından izole edilen insülin, enjeksiyon yolu ile dışarıdan verilmek zorundaydı. Bu da oldukça pahalıya mal oluyor ve daha da önemlisi mevcut hastaların ihtiyacı karşılanamıyordu. Bununla beraber hayvanlardan elde edilen insülinin protein yapısı, insan insülininin protein yapısından farklı olduğu için insanlarda allerjik tepkimeler çıkabiliyordu. 1978 yılında Herbert Boyer tarafından kurulmuş bir şirket tarafından Escherichia coli bakterisine genetik manipülasyon yoluyla insan insülin geni eklenmiş ve yeni bir tür elde edilmiştir. Bu sayede bol miktarda insülin hormonu bakterilere sentezlettirilmiştir. Sentezlenen proteinin yapısı insan hormonu olduğu için daha önce görülen yan etkilerin hiçbiri görülmemiştir. Aynı şekilde cücelik hastalığına karşı kullanılan insan büyüme hormonu, interferon gibi moleküller de bakterilere sentezlettirilerek başarı ile tedavide kullanılmaktadır (Lopez 2006).

 

 

 

 

Kaynak:

Polat, F. (Ed), 2011. Biyolojide Özel Konular. Pegem Akademi, 381s, Ankara.

 

Bu yazının kalıcı bağlantısı https://www.biyolojidersim.com/gen-teknolojisinin-insanlara-uygulanmasi-gen-terapisi/

Görüş ve eleştirilerinize en kısa zamanda cevap verilecektir.

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.

Copy Protected by Chetan's WP-Copyprotect.